Il y a peu, des chercheurs ont traité un premier patient malvoyant. Celui-ci a reçu un nouveau médicament dont l’objectif est de restaurer sa vue. Le fait est que ce médicament est basé sur une modification génétique CRISPR.
Il faut savoir que la perte de vue du patient est héréditaire. À l’aide de CRISPR, les chercheurs cherchent donc à éliminer la mutation d’un gène de la protéine CEP290. Or, cette dernière est à l’origine de l’amaurose congénitale de Leber 10 (LCA10), une cécité visuelle présente chez les enfants en bas âge. Dans son communiqué, Editas Medicine évoque un médicament expérimental nommé AGN-151587 (EDIT-101), administré par injection sous-rétinienne.
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