Des chercheurs français ont mis au point une thérapie génique innovante afin de restaurer la vision des personnes atteintes d’une maladie héréditaire rare. Alors que les essais cliniques sont encourageants, les scientifiques désirent procéder à une commercialisation.
Rappelons que la thérapie génique est une stratégie visant à introduire du matériel génétique dans des cellules afin de traiter une maladie. Dans le but d’obtenir une pénétration correcte, les scientifiques utilisent la plupart du temps un vecteur viral. Celui-ci assure le transport du matériel génétique au noyau cellulaire. Toutefois, les chercheurs ont du faire face à un obstacle : comment cibler la mitochondrie alors que le vecteur vital introduit l’ADN porteur du gène correct dans le noyau ?
